神州细胞积极响应国家号召，进一步提升八因子可及性

    甲型血友病是一种因患者体内缺乏凝血因子VIII（八因子）导致凝血功能障碍的遗传病。临床以关节、肌肉出血为常见表现，长期、反复的关节出血可致残，严重的颅内出血可致命。摔跤、滑倒、轻微擦伤，甚至走路时的不小心碰撞，都有可能让血友病患者血流不止，所以血友病患者又被称为“玻璃人”。

    根据世界血友病联盟（WFH）的流行病学统计数据，中国血友病患者约有14万人并呈逐年增长趋势，由于部分患者未诊断、或受限于医疗条件未得到治疗，2024年中国血友病协作组已登记的甲型血友病患者仅3万多人。该群体长期面临诊断率低、治疗率低、致残率高的“两低一高”的现状。

    自2007 年我国逐步批准重组八因子药物上市以来，新出生患者的存活率大幅提高。尤其是，2021年7月神州细胞历时15年研发的第一个国产重组八因子（安佳因）上市，打破了国外产品在中国血友病治疗领域的长期垄断，药品供应得到了有效保障，药品价格不断下降，可及性大幅提高。尽管如此，受限于治疗理念和相关政策，我国患者迄今大多数仍未实现标准化规范治疗，用药水平、治疗和生存状况距离世界平均水平和发达国家水平仍有较大差距。2019年WFH数据显示，我国人均凝血因子VIII消耗量仅为0.026 IU，不足世界平均水平（2.72 IU）的十分之一，远低于美国（9.57 IU）和俄罗斯（6.89 IU）。2021年安佳因上市后，血友病的治疗得到很大改善，据最新数据，2023年中国人均凝血八因子消耗量提高至0.8IU，但仍然远低于世界平均水平和发达国家水平。规范化治疗普及率严重不足，中国成人患者接受预防治疗（标准替代治疗）方案者仅有16%，远低于西方发达国家的接近100%。

    自2021年安佳因上市以来，神州细胞积极采取多项措施，支持国家政策，协助血友病患者重获新生。安佳因上市后，国家有条件推动重组八因子集中采购，神州细胞也积极参加并在多省中标。在充分竞争的格局下，重组八因子从2021年之前超过4元/IU降到目前不到2元/IU，降价幅度超过50%，价格已经与血源八因子相当。但由于政策受限，成人患者在预防治疗（标准替代治疗）还无法报销，重组八因子应用比例近几年虽然有提高，但与西方发达国家的95%以上仍差距甚远。

    2021年11月，国务院发布《关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见》，明确提出：“根据经济社会发展水平和各方承受能力，探索建立罕见病用药保障机制，整合医疗保障、社会救助、慈善帮扶等资源，实施综合保障。建立慈善参与激励机制，落实相应税收优惠、费用减免等政策。”神州细胞积极响应国家政策，通过与第三方慈善组织合作捐赠资金和药品、开展患者困难救助项目、参与商业保险等形式，探索甲型血友病“多元参与、多方共付”机制，切实减轻患者经济负担、降低了医疗成本，大幅改善了患者的治疗和生存状况。

    作为深耕血友病领域多年的企业，神州细胞目睹了太多因经济原因而无法进行规范治疗的病例，也有幸见证了诸多因长期使用安佳因而焕发新生的患者。陕西西安病友时某在长期坚持规范治疗后，可以像正常人一样生活和工作，甚至能来到珠峰大本营—这个气候与海拔特殊，连健康人来了都会面临一些挑战的地方旅游打卡；深圳患者张某出生8个月时即确诊血友病，小时候连跑跳都是奢望，根本不敢有什么剧烈运动，在使用安佳因规范治疗后，他不仅可以像普通人一样生活，更开始追寻自己舞狮的梦想，成为一名优秀的舞狮演员，寻找到生活的乐趣和价值；北京患者白某，大学毕业后因治疗不规律，身体状况不佳，找工作困难，后续经使用安佳因规范治疗，完全恢复了正常工作生活，可以像正常人一样打篮球。

    神州细胞对我国广大血友病患者的生存、生活和身体健康困境一直感同身受，并一直致力于在企业力所能及的情况下不断提高血友病患者救命药的可及性。近期，神州细胞经与国家有关部门反复沟通协商，为响应国家号召，并回应我国广大血友病患者渴望政府、企业、医疗机构、诊疗专家、社会公益慈善机构和社会各界有关人士共同努力，进一步改善其生存状况，提高救治水平，降低非正常病死率和致残率的呼声，作为我国自主培养的生物医药创新企业和有责任担当的本土企业，经慎重研究决定，计划于近期在全国范围内将安佳因的价格进一步调整如下：250IU规格523.5元/支，1000IU规格1512.92元/支。本次价格调整，预计将进一步提高血友病患者救命药的可及性，改善患者的基础用药水平和及时救治率，并有助于与各方共同推动我国血友病患者治疗政策优化，大幅降低因救治不及时而导致的非正常病死率和重度致残率，进一步改善患者的生存、生活和健康状况，进一步缩短我国血友病患者救治水平与其他国家的差距，加快实现我国血友病患者可以和正常人一样健康生活，并创造社会价值而不是成为社会负担的愿景。

    神州细胞也期待与社会各界携手，共创血友病患者的美好未来。